Hito de DMX-200: Dimerix alcanza la inscripción completa de adultos en el estudio crítico de tratamiento de FSGS

Dimerix ha alcanzado un hito clínico importante al completar la fase de reclutamiento de pacientes adultos para el ensayo pivotal ACTION3 que evalúa DMX-200 como un posible tratamiento para la glomeruloesclerosis segmentaria focal (FSGS). La compañía ha reclutado y dosificado con éxito a los 286 participantes adultos en este estudio de fase 3, representando un avance crucial en la atención a una enfermedad renal grave con opciones terapéuticas limitadas.

Comprendiendo el Desafío Clínico

La glomeruloesclerosis segmentaria focal representa una condición renal progresiva definida por cicatrices en la estructura de filtración de los nefrones. Este proceso patológico suele manifestarse mediante una excreción elevada de proteínas en la orina y compromete progresivamente la función renal, lo que en última instancia requiere diálisis o trasplante de riñón en muchos pacientes. La disponibilidad limitada de modalidades de tratamiento efectivas subraya la importancia clínica del desarrollo de DMX-200.

Diseño del Ensayo y Protocolo de Tratamiento

La investigación ACTION3 emplea un marco riguroso de doble ciego, control con placebo, en múltiples centros médicos. Los participantes adultos reciben ya sea DMX-200 (administrado en cápsulas de 120 mg dos veces al día) complementando la terapia estándar con bloqueadores de los receptores de angiotensina II, o solo placebo, durante un período de intervención de 24 meses. Los resultados primarios del estudio se centran en cuantificar las reducciones en los niveles de proteinuria y evaluar la trayectoria de preservación de la función renal mediante cálculos de la pendiente de eGFR.

Progreso del Reclutamiento y Perfil de Seguridad

De los 286 participantes adultos dosificados, 69 individuos han concluido la fase completa de tratamiento de dos años. Es notable que 65 de estos pacientes completados—lo que representa una tasa de reclutamiento del 94%—hayan optado voluntariamente por pasar a la extensión de etiqueta abierta del estudio. El ensayo ha mantenido un excelente historial de seguridad, navegando con éxito siete evaluaciones independientes del Comité de Monitoreo de Datos sin activar modificaciones en el protocolo ni señales de seguridad emergentes.

Planes de Expansión y Ruta Regulatoria

Dimerix continúa reclutando pacientes pediátricos como un grupo de estudio distinto. Si este grupo pediátrico demuestra eficacia, la vía permitiría la expansión de la solicitud de DMX-200 a poblaciones adolescentes en mercados prioritarios. Basándose en la validación de la colaboración PARASOL—una iniciativa mundial que establece la proteinuria como una medida sustituta validada—Dimerix y su colaborador en EE. UU., Amicus Therapeutics, planean consultar con la FDA respecto a los endpoints propuestos de ACTION3 antes de realizar el análisis de eficacia ciego.

Posición Financiera y Rendimiento en el Mercado

La compañía mantiene reservas financieras sólidas que respaldan las operaciones continuas de ACTION3 y permiten la evaluación de oportunidades emergentes en I+D. Las acciones de Dimerix (DXB.AX) cerraron en AU$0.60, reflejando un aumento del 0.83%, con la cotización fluctuando entre AU$0.30 y AU$0.78 durante los últimos doce meses.