Ultragenyx Avanza en el Hito de Presentación de Terapia Génica con la Última Presentación ante la FDA de DTX401

La biotecnológica de enfermedades raras Ultragenyx Pharmaceutical (RARE) ha completado con éxito su proceso de presentación regulatoria para DTX401, una terapia génica investigacional con AAV diseñada para tratar la Enfermedad de Almacenamiento de Glucógeno Tipo Ia (GSDIa). La acción respondió positivamente al anuncio, cerrando la sesión del martes en NasdaqGS a $22.78, lo que representa una ganancia de $3.06 o 15.52%, antes de retroceder ligeramente en las operaciones posteriores al cierre a $22.41.

La finalización de la presentación de la Solicitud de Licencia de Biológicos (BLA) marca la culminación de la estrategia de presentación en múltiples fases de Ultragenyx. La compañía había entregado previamente paquetes de datos no clínicos y clínicos a la FDA en agosto, y ahora ha finalizado el paquete completo de solicitud al presentar el módulo de química, fabricación y controles (CMC). Este enfoque de presentación por fases permitió a la compañía mantener el impulso en su cronograma regulatorio.

DTX401, conocido por su nombre investigacional pariglasgene brecaparvovec, representa un enfoque terapéutico novedoso para pacientes con GSDIa. Si la FDA aprueba, la terapia sería el primer tratamiento en abordar directamente la base genética subyacente de este raro trastorno hereditario, en lugar de simplemente gestionar los síntomas. Esto representa un momento decisivo para una población de pacientes que históricamente ha tenido opciones terapéuticas limitadas.

La terapia génica funciona entregando una copia funcional del gen deficiente directamente a las células afectadas, ofreciendo el potencial de un beneficio clínico a largo plazo en pacientes con esta grave condición metabólica. La exitosa finalización del proceso de presentación demuestra el compromiso de Ultragenyx con el avance de tratamientos para enfermedades genéticas raras y acerca a la compañía a una posible decisión de la FDA sobre la aprobabilidad de DTX401.