Aprobación histórica de la FDA: por qué la aprobación de ZYCUBO marca un punto de inflexión para los pacientes con enfermedad de Menkes

Durante décadas, las familias enfrentaban un diagnóstico de enfermedad de Menkes con una realidad imposible: un trastorno genético raro que devastaba el desarrollo neurológico infantil con prácticamente ninguna opción médica. Ese panorama cambió drásticamente con la aprobación de ZYCUBO por parte de la FDA, marcando la primera aprobación de la agencia para una opción terapéutica específicamente diseñada para abordar este trastorno de transporte de cobre ligado al cromosoma X.

La Evidencia Clínica que Cambió las Reglas del Juego

La aprobación no se concedió a la ligera. Los datos de los ensayos clínicos revelaron una reducción sorprendente del 80% en el riesgo de mortalidad entre los pacientes que recibieron intervención temprana con ZYCUBO en comparación con casos históricos no tratados. La diferencia en la supervivencia cuenta la verdadera historia: los pacientes tratados con esta formulación de histidato de cobre alcanzaron una esperanza de vida media de 177,1 meses, transformando fundamentalmente los resultados en una condición donde la supervivencia media sin tratamiento era de solo 17,6 meses. Eso no es solo una mejora estadística, sino una transformación en lo que es posible para el manejo de la enfermedad de Menkes.

Entendiendo la Ciencia Detrás del Avance

La enfermedad de Menkes proviene de mutaciones en el gen ATP7A, que incapacitan la capacidad del cuerpo para absorber y transportar correctamente el cobre. La cascada de daño es severa: deterioro neurológico, descomposición del tejido conectivo y, en la mayoría de los casos, muerte antes de los tres años. ZYCUBO, una inyección subcutánea de histidato de cobre, restaura esencialmente el equilibrio del cobre que el cuerpo no puede lograr por sí solo, reprogramando efectivamente el paradigma del tratamiento.

Un Hito Cargado de Múltiples Éxitos

Fortress Biotech y su subsidiaria Cyprium Therapeutics no solo aseguraron una aprobación individual: el camino regulatorio ofreció ventajas acumuladas. ZYCUBO obtuvo designaciones de Terapia Innovadora, Vía Rápida, Enfermedad Pediátrica Rara y Medicamento Huérfano. La FDA también transfirió un Cupón de Revisión Prioritaria para Enfermedad Pediátrica Rara a Cyprium, haciendo la oferta aún más atractiva. Además, Cyprium tiene la posibilidad de obtener regalías escalonadas y hasta $129 millones en hitos de desarrollo y ventas de Sentynl Therapeutics, la compañía que asumió las responsabilidades de desarrollo y comercialización en 2023.

Impulso en Aumento en el Portafolio de Fortress

Esta aprobación de ZYCUBO representa la tercera aprobación de la FDA para Fortress Biotech en un período de 15 meses, tras las recientes aprobaciones para lesiones de rosácea inflamatoria ( y UNLOXCYT )carcinoma de células escamosas cutáneo avanzado(. La estrategia de construcción de portafolio de la compañía está claramente dando frutos en el ámbito regulatorio.