DMX-200 Tonggak Sejarah: Dimerix Mencapai Pendaftaran Dewasa Penuh dalam Studi Pengobatan FSGS yang Penting

Dimerix telah mencapai tonggak klinis yang signifikan dengan menyelesaikan fase pendaftaran pasien dewasa untuk uji coba penting ACTION3 yang mengevaluasi DMX-200 sebagai potensi pengobatan untuk focal segmental glomerulosclerosis (FSGS). Perusahaan telah berhasil merekrut dan memberikan dosis kepada semua 286 peserta dewasa dalam studi Fase 3 yang bersejarah ini, yang merupakan kemajuan penting dalam mengatasi penyakit ginjal serius dengan opsi terapeutik terbatas.

Memahami Tantangan Klinis

Focal segmental glomerulosclerosis merupakan kondisi ginjal progresif yang ditandai oleh jaringan parut di dalam alat filtrasi nefron. Proses patologis ini biasanya muncul melalui peningkatan ekskresi protein dalam urin dan secara bertahap mengompromikan fungsi ginjal, yang pada akhirnya membutuhkan dialisis atau transplantasi ginjal bagi banyak pasien. Ketersediaan terbatas dari modalitas pengobatan yang efektif menegaskan pentingnya klinis dari perkembangan DMX-200.

Desain Uji Coba dan Protokol Pengobatan

Investigasi ACTION3 menggunakan kerangka kerja double-blind, terkendali plasebo yang ketat di berbagai pusat medis. Peserta dewasa menerima DMX-200 (diberikan sebagai kapsul 120 mg dua kali sehari) sebagai pelengkap terapi penghambat reseptor angiotensin II standar, atau plasebo saja, selama jangka waktu intervensi 24 bulan. Hasil utama studi ini berfokus pada pengukuran pengurangan tingkat proteinuria dan menilai trajektori pelestarian fungsi ginjal melalui perhitungan kemiringan eGFR.

Kemajuan Pendaftaran dan Profil Keamanan

Di antara 286 peserta dewasa yang diberikan dosis, 69 individu telah menyelesaikan fase pengobatan dua tahun lengkap. Secara mencolok, 65 dari pasien yang menyelesaikan—yang mewakili tingkat pendaftaran 94%—secara sukarela beralih ke komponen ekstensi terbuka dari studi ini. Uji coba ini mempertahankan catatan keamanan yang sangat baik, berhasil melewati tujuh evaluasi Komite Pemantauan Data independen tanpa memicu modifikasi protokol atau munculnya sinyal keamanan baru.

Rencana Perluasan dan Jalur Regulasi

Dimerix terus merekrut pasien pediatrik sebagai kohort studi yang berbeda. Jika kohort pediatrik ini menunjukkan efektivitas, jalur tersebut akan memungkinkan ekspansi aplikasi DMX-200 ke populasi remaja di pasar prioritas. Berdasarkan validasi dari kolaborasi PARASOL—inisiatif global yang menetapkan proteinuria sebagai ukuran surrogate yang tervalidasi—Dimerix dan mitra US-nya Amicus Therapeutics berencana untuk berinteraksi dengan FDA mengenai endpoint ACTION3 yang diusulkan sebelum melakukan analisis efektivitas buta.

Posisi Keuangan dan Kinerja Pasar

Perusahaan mempertahankan cadangan keuangan yang kuat untuk mendukung operasi ACTION3 yang berkelanjutan dan memungkinkan evaluasi peluang R&D yang muncul. Saham Dimerix (DXB.AX) ditutup pada perdagangan di AU$0.60, meningkat 0.83%, dengan fluktuasi antara AU$0.30 dan AU$0.78 selama periode dua belas bulan sebelumnya.