Ultragenyx、DTX401の最終FDA提出により遺伝子治療申請のマイルストーンを前進

希少疾患バイオテクノロジー企業のUltragenyx Pharmaceutical (RARE)は、Glycogen Storage Disease Type Ia (GSDIa)の治療を目的とした調査中のAAV遺伝子治療薬、DTX401の規制申請手続きを成功裏に完了しました。この発表を受けて株価は好調に反応し、ナスダックGSで火曜日の取引終了時に$22.78となり、$3.06または15.52%の上昇を記録、その後アフターマーケット取引ではわずかに下落し$22.41となりました。

生物製剤承認申請書 (BLA) の完了は、Ultragenyxの多段階申請戦略の集大成です。同社は8月に非臨床および臨床データパッケージをFDAに提出しており、今回化学・製造・管理 (CMC) モジュールを提出して包括的な申請パッケージを最終化しました。この段階的な申請アプローチにより、同社は規制当局とのタイムラインを維持しながら推進を続けることができました。

DTX401は、その調査名であるpariglasgene brecaparvovecとして知られ、GSDIa患者にとって新たな治療アプローチを示しています。FDAの承認を得れば、この治療はこの希少遺伝性疾患の根本的な遺伝子異常に直接働きかける最初の治療法となり、症状の管理だけにとどまらない画期的な治療となります。これは、従来治療選択肢が限られていた患者集団にとって重要な節目となるでしょう。

この遺伝子治療は、欠損している遺伝子の機能的コピーを直接患部の細胞に届けることで、長期的な臨床的利益をもたらす可能性を秘めています。申請プロセスの成功は、Ultragenyxが希少遺伝性疾患の治療を推進する姿勢を示すものであり、今後のFDAによるDTX401の承認可能性に一歩近づいたことを意味します。