DMX-200 Віха: Dimerix досягає повної дорослої участі у важливому дослідженні лікування FSGS

Dimerix досягла значущого клінічного етапу, завершивши фазу набору дорослих пацієнтів для ключового дослідження ACTION3, яке оцінює DMX-200 як потенційне лікування фокального сегментарного гломерулосклерозу (FSGS). Компанія успішно залучила та провела дозування всіх 286 дорослих учасників у цьому важливому дослідженні фази 3, що є ключовим кроком у вирішенні серйозної хвороби нирок з обмеженими терапевтичними можливостями.

Розуміння клінічної проблеми

Фокальний сегментарний гломерулосклероз є прогресуючим захворюванням нирок, яке характеризується рубцюванням у внутрішній частині нефронів. Цей патологічний процес зазвичай проявляється підвищеним виведенням білка з сечею і поступовим погіршенням функції нирок, що в кінцевому підсумку потребує діалізу або трансплантації нирки для багатьох пацієнтів. Обмежена доступність ефективних методів лікування підкреслює клінічну важливість розвитку DMX-200.

Дизайн дослідження та протокол лікування

Дослідження ACTION3 використовує строгий подвійний сліпий, плацебо-контрольований підхід у кількох медичних центрах. Дорослі учасники отримують або DMX-200 (у вигляді капсул по 120 мг двічі на день), доповнюючи стандартну терапію блокаторами рецепторів ангіотензину II, або лише плацебо, протягом 24-місячного періоду дослідження. Основні показники результату дослідження зосереджені на кількісному визначенні зниження рівнів протеїнурії та оцінці збереження функції нирок через розрахунок нахилу eGFR.

Прогрес набору та профіль безпеки

З-поміж 286 дозованих дорослих учасників 69 осіб завершили повний дволітній етап лікування. Варто зазначити, що 65 з цих завершених пацієнтів — що становить 94% від набору — добровільно перейшли до відкритої фази дослідження. Дослідження зберегло високий рівень безпеки, успішно пройшовши сім незалежних оцінок Комітету з моніторингу даних без виклику змін у протоколі або появи сигналів безпеки.

Плани розширення та регуляторний шлях

Dimerix продовжує залучати педіатричних пацієнтів як окрему групу дослідження. Якщо ця педіатрична група покаже ефективність, шлях дозволить розширити застосування DMX-200 на підліткову аудиторію у пріоритетних ринках. Ґрунтуючись на підтвердженні колаборації PARASOL — глобальної ініціативи, яка встановила протеїнурію як валідовану сурогатну міру — Dimerix та її американський партнер Amicus Therapeutics планують звернутися до FDA щодо обговорення цілей ACTION3 перед проведенням сліпого аналізу ефективності.

Фінансовий стан та ринкова динаміка

Компанія має міцні фінансові резерви, що підтримують подальшу діяльність ACTION3 та дозволяють оцінювати нові можливості у сфері R&D. Акції Dimerix (DXB.AX) закрилися на рівні AU$0.60, що на 0.83% вище, при цьому ціна коливалася між AU$0.30 та AU$0.78 протягом останніх дванадцяти місяців.