Diamyd Medical 推进1型糖尿病治疗：FDA批准加快第三阶段结果时间表

临床试验中的等待至关重要。Diamyd Medical 刚刚使1型糖尿病治疗的研发速度大大加快。这家生物技术公司获得了FDA的批准，将其在第3阶段DIAGNODE-3试验中的主要疗效评估时间从24个月提前到15个月——缩短了九个月的等待时间。

试验加速：发生了什么变化

DIAGNODE-3试验测试的是Diamyd的精准医疗方案，旨在在Stage 3 1型糖尿病患者中保护内源性胰岛素的产生。该研究涉及大约300名基因定义的参与者。原本预计结果将在两年时公布，但在与监管机构的C类会议后，FDA同意接受15个月的数据作为主要疗效终点。

这种加速并不意味着完全放弃原定的时间表。之前宣布的15个月中期疗效评估——从大约170名参与者收集数据——仍计划于2026年3月底完成。24个月的评估将作为次要终点，用于衡量治疗效果的持续性。

这对1型糖尿病治疗意味着什么

正在评估的两个主要疗效终点是C肽曲线下面积(AUC)，这是衡量身体维持内源性胰岛素产生能力的指标，以及HbA1c，用于衡量长期血糖控制。通过在15个月而非24个月达到这些目标，Diamyd可能有资格申请加速生物制剂许可(BLA)。

FDA已授予Diamyd三个重要的认定：1-3期1型糖尿病的快速通道认定、Stage 3的孤儿药认定，以及正式确认C肽作为支持加速批准的可接受替代终点。这些监管优势大大缩短了通常的批准时间。

更广泛的影响

对于等待新疗法的1型糖尿病患者来说，这一加速代表了真正的动力。针对特定疾病阶段的精准免疫疗法需要严格验证，但提前九个月获得主要疗效数据意味着证据可以更早地传达给监管机构和临床医生。这一变化也表明FDA对试验设计和Diamyd治疗方法的信心——这是对自身免疫疾病中抗原特异性免疫疗法领域的积极信号。