突破性FDA批准为儿童门克斯病带来首个治疗方案

在罕见遗传性疾病治疗方面取得了重大里程碑，监管机构批准了ZYCUBO，标志着美国市场上首个用于Menkes病患者的治疗选择。这一突破源于Fortress Biotech, Inc. (FBIO)及其控股子公司Cyprian Therapeutics, Inc.之间的合作，并得到了FDA的监管支持。

了解Menkes病及治疗空白

Menkes病是一种严重的X连锁隐性遗传疾病，影响儿童群体，由铜转运蛋白ATP7A基因突变引起。在此之前，美国患者面对这一罕见疾病没有任何治疗途径，家庭缺乏医疗干预的选择。ZYCUBO的获批从根本上改变了这一局面，提供了首个疾病修饰的治疗方案。

支持突破的临床证据

此次监管决定基于令人信服的临床试验结果，显示ZYCUBO具有疗效。早期干预显著提高了Menkes病患者的生存率，数据显示与未治疗的对照组相比，死亡风险降低了近80%。这一生存率的显著改善为FDA的批准提供了临床基础。

战略商业化与财务框架

商业权益的路径展现出复杂的合作结构。Sentynl Therapeutics在Zydus Lifesciences的运营下，获得了ZYCUBO的开发和商业化权利，此项协议于2023年12月完成。作为协议的一部分，Cyprian Therapeutics将在FDA批准时获得罕见儿科疾病优先审查券(PRV)。此外，公司还获得了基于产品销售的阶梯式版税安排，以及最高达$129 百万的里程碑付款，具体取决于开发成就和商业表现。

市场反应与投资信号

投资者情绪反映了这一监管成就的重要性。Fortress Biotech的股价在盘前交易中表现积极，批准公告后上涨超过5%，此前在前一交易日下跌2.32%，收盘价为4.20美元。

FDA对Menkes病治疗的批准彰显了罕见儿科疾病项目如何为服务不足的患者群体带来实质性临床价值，同时为罕见疾病开发的相关利益相关者创造可持续的商业框架。