DMX-200 Mốc quan trọng: Dimerix hoàn tất tuyển đủ người trưởng thành trong nghiên cứu điều trị FSGS quan trọng

Dimerix đã đạt được một cột mốc lâm sàng quan trọng bằng cách hoàn thành giai đoạn tuyển dụng bệnh nhân trưởng thành cho thử nghiệm chủ chốt ACTION3 đánh giá DMX-200 như một phương pháp điều trị tiềm năng cho bệnh FSGS(FSGS). Công ty đã thành công trong việc tuyển dụng và điều trị tất cả 286 bệnh nhân trưởng thành trong nghiên cứu giai đoạn 3 mang tính bước ngoặt này, đánh dấu một bước tiến quan trọng trong việc giải quyết một bệnh thận nghiêm trọng với các lựa chọn điều trị hạn chế.

Hiểu về Thách Thức Lâm Sàng

Focal segmental glomerulosclerosis đại diện cho một tình trạng thận tiến triển được xác định bởi sẹo trong các nephron. Quá trình bệnh lý này thường biểu hiện qua việc bài tiết protein trong nước tiểu tăng cao và dần dần làm suy giảm chức năng thận, cuối cùng cần phải lọc máu hoặc ghép thận cho nhiều bệnh nhân. Sự hạn chế về các phương pháp điều trị hiệu quả nhấn mạnh tầm quan trọng lâm sàng của quá trình phát triển DMX-200.

Thiết Kế Thử Nghiệm và Quy Trình Điều Trị

Nghiên cứu ACTION3 sử dụng một khung pháp lý nghiêm ngặt, mù đôi, kiểm soát giả dược tại nhiều trung tâm y tế. Các bệnh nhân trưởng thành nhận DMX-200 (dưới dạng viên nang 120 mg hai lần mỗi ngày) bổ sung cho liệu pháp chẹn thụ thể angiotensin II tiêu chuẩn, hoặc giả dược đơn thuần, trong vòng can thiệp kéo dài 24 tháng. Các chỉ số chính của nghiên cứu tập trung vào việc đo lường giảm protein niệu và đánh giá quỹ đạo bảo tồn chức năng thận thông qua tính toán độ dốc eGFR.

Tiến Độ Tuyển Dụng và Hồ Sơ An Toàn

Trong số 286 bệnh nhân trưởng thành đã được điều trị, 69 người đã hoàn thành toàn bộ giai đoạn điều trị hai năm. Đáng chú ý, 65 trong số các bệnh nhân này—chiếm tỷ lệ tuyển dụng 94%—đã tự nguyện chuyển sang phần mở rộng theo dạng mở của nghiên cứu. Thử nghiệm đã duy trì hồ sơ an toàn xuất sắc, thành công vượt qua bảy đánh giá của Ủy ban Giám sát Dữ liệu độc lập mà không gây ra các điều chỉnh trong quy trình hoặc xuất hiện các tín hiệu an toàn mới.

Kế Hoạch Mở Rộng và Con Đường Pháp Lý

Dimerix tiếp tục tuyển dụng bệnh nhân nhi làm một nhóm nghiên cứu riêng biệt. Nếu nhóm nhi này thể hiện hiệu quả, con đường sẽ cho phép mở rộng ứng dụng của DMX-200 cho các nhóm tuổi vị thành niên tại các thị trường ưu tiên. Dựa trên sự xác nhận từ hợp tác PARASOL—một sáng kiến toàn cầu xác lập protein niệu như một chỉ số thay thế đã được xác thực—Dimerix và đối tác tại Mỹ là Amicus Therapeutics dự định tham khảo ý kiến của FDA về các điểm cuối của ACTION3 trước khi thực hiện phân tích hiệu quả mù đôi.

Tình Hình Tài Chính và Hiệu Suất Thị Trường

Công ty duy trì dự trữ tài chính vững chắc để hỗ trợ hoạt động của ACTION3 và đánh giá các cơ hội R&D mới nổi. Cổ phiếu của Dimerix (DXB.AX) đã đóng cửa ở mức AU$0.60, tăng 0.83%, với biến động giữa AU$0.30 và AU$0.78 trong suốt mười hai tháng trước đó.