Phê duyệt của FDA mang lại phương pháp điều trị đầu tiên cho bệnh Menkes ở trẻ em

Một cột mốc quan trọng trong điều trị rối loạn di truyền hiếm đã được đạt được khi các cơ quan quản lý phê duyệt ZYCUBO, đánh dấu lần đầu tiên có một lựa chọn điều trị khả thi tại thị trường Mỹ cho bệnh nhân mắc bệnh Menkes. Bước đột phá này xuất phát từ sự hợp tác giữa Fortress Biotech, Inc. (FBIO) và công ty con kiểm soát đa số Cyprian Therapeutics, Inc., với sự hỗ trợ của cơ quan quản lý FDA.

Hiểu về Bệnh Menkes và Khoảng trống Điều trị

Bệnh Menkes là một tình trạng di truyền lặn liên kết X nghiêm trọng ảnh hưởng đến nhóm trẻ em, xuất phát từ các đột biến trong gen vận chuyển đồng ATP7A. Trước khi có sự chấp thuận này, không có phương pháp điều trị nào dành cho bệnh nhân Mỹ đang chiến đấu với tình trạng hiếm gặp này, khiến các gia đình không có lựa chọn can thiệp y tế. Việc phê duyệt ZYCUBO về cơ bản thay đổi bức tranh này bằng cách cung cấp giải pháp điều trị thay đổi bệnh.

Bằng chứng Lâm sàng Hỗ trợ Bước đột phá

Quyết định của cơ quan quản lý dựa trên kết quả thử nghiệm lâm sàng thuyết phục chứng minh hiệu quả của ZYCUBO. Việc can thiệp sớm với thuốc đã mang lại tỷ lệ sống sót cải thiện rõ rệt ở bệnh nhân mắc bệnh Menkes, với dữ liệu cho thấy giảm gần 80% nguy cơ tử vong so với nhóm đối chứng không điều trị. Sự cải thiện đáng kể này về các chỉ số sống còn đã tạo nền tảng lâm sàng cho quyết định phê duyệt của FDA.

Chiến lược Thương mại Hóa và Khung Tài chính

Quy trình quyền thương mại cho thấy một cấu trúc hợp tác phức tạp. Sentynl Therapeutics, hoạt động dưới Zydus Lifesciences, đã nhận quyền phát triển và thương mại hóa ZYCUBO sau khi hoàn tất thỏa thuận vào tháng 12 năm 2023. Trong khuôn khổ thỏa thuận, Cyprian Therapeutics sẽ nhận được Voucher Ưu tiên Xét duyệt Bệnh hiếm Nhi khoa (PRV) đi kèm với phê duyệt của FDA. Ngoài ra, công ty còn đảm bảo các khoản phí bản quyền theo tầng trên doanh số bán hàng cùng với các khoản thanh toán mốc tiềm năng lên tới $129 triệu từ Sentynl, phụ thuộc vào thành tựu phát triển và hiệu suất thương mại.

Phản ứng Thị trường và Tín hiệu Đầu tư

Tâm lý nhà đầu tư phản ánh tầm quan trọng của thành tựu quản lý này. Cổ phiếu Fortress Biotech thể hiện đà tích cực trong giao dịch trước thị trường, tăng hơn 5% sau thông báo phê duyệt, phục hồi từ mức giảm 2,32% của phiên trước đó, khi cổ phiếu đóng cửa ở mức $4,20.

Việc FDA phê duyệt điều trị bệnh Menkes là ví dụ điển hình về cách các chương trình bệnh hiếm nhi có thể mang lại giá trị lâm sàng ý nghĩa cho các nhóm bệnh nhân chưa được phục vụ, đồng thời tạo ra các khung thương mại bền vững cho các bên liên quan trong phát triển bệnh hiếm.