剛剛跟進了一些可能影響罕見疾病領域的有趣生物科技新聞。Cogent Biosciences 獲得 FDA 突破性療法認定，針對已經對伊馬替尼治療失敗的 GIST 患者，與舒尼替尼聯合使用的 Bezuclastinib 組合。

吸引我注意的是支持這一點的 PEAK 試驗數據——他們顯示與單獨使用舒尼替尼相比，疾病進展或死亡風險降低了 50%。中位無進展生存期從 9.2 個月提升到 16.5 個月。這在一個過去 20 年來幾乎沒有太大創新的疾病領域中，是一個有意義的改善。

作為背景，GIST 由 KIT 突變驅動，抗藥性問題是真實存在的——對伊馬替尼進展的患者，通常在現有選擇上遇到瓶頸。這個組合專門針對驅動抗藥性的 KIT 外顯子 17 突變，這也是 FDA 加快審查的原因。

安全性方面也看起來很乾淨。除了已知的舒尼替尼相關問題外，沒有新的風險信號。FDA 已同意在其實時腫瘤學審查計劃下審查 NDA，因此 Cogent 可以在準備好時提交申請的各個部分。

展望未來，他們計劃在 2026 年 4 月提交 GIST 的 NDA（基本上就是現在），並計劃在 2026 年中期進行第二期臨床試驗，針對第一線 GIST 患者的外顯子 9 突變。他們還在系統性肥大細胞症中開發 Bezuclastinib，預計在 2026 年上半年在多個項目中提交多份 NDA。

Cogent 持有約 9 億美元的現金，因此資金充足，能推進到 2028 年的上市。股價波動較大——過去一年在 3.72 美元到 43.73 美元之間波動。上次看到時約在 37.86 美元，上漲了幾個百分點。如果你關注精準腫瘤學或罕見疾病治療，這是一個很有趣的故事。