Rett綜合徵藥物在歐盟監管障礙前面臨挑戰，Acadia正準備回應策略

Acadia Pharmaceuticals 正在為其在歐洲擴展計劃可能遇到的挫折做準備，預計該公司將從歐洲藥品管理局（EMA）的人用藥品委員會（CHMP）獲得關於其雷特綜合症治療候選藥物 trofinetide 的負面意見。在委員會口頭說明立場後，Acadia 已被通知其市場申請的趨勢投票結果為負面。該公司目前計劃在本月正式的 CHMP 意見最終確定後，提出重新審查請求。這一監管挑戰對於在短期內將雷特綜合症治療方案帶給歐洲患者來說，是一個重大障礙。

雷特綜合症仍然是影響嬰幼兒的最嚴重的罕見神經發育障礙之一，全球約每一萬到一萬五千名女性出生中就有一例受到影響。該病通常在六到十八個月大之間出現，經過一段明顯正常的早期發展期後發病。患有雷特綜合症的兒童會逐漸喪失已獲得的運動、認知和溝通技能，並出現特徵性的反覆手部動作。儘管隨著時間推移可能會有一定的穩定，但患者經常面臨持續的運動能力惡化，給家庭帶來重大的臨床和照護挑戰。

當前市場狀況與 FDA 成就

儘管在歐盟遇到挫折，Acadia 已在國內取得了一個重要的監管里程碑。2023 年，FDA 批准 trofinetide（商品名 Daybue），成為首個也是唯一一款專門用於治療雷特綜合症、適用於兩歲及以上成人和兒童患者的 FDA 核准藥物。這一批准標誌著在解決此前未被治療的罕見疾病方面取得了突破，為數千美國家庭帶來了希望。

Daybue 在美國的早期商業表現顯示出令人鼓舞的市場反響。在 2025 年前九個月，Daybue 的銷售額達到 2.818 億美元，同比增長 12%，主要由於擴展到更多患者群體所推動。這一增長趨勢表明醫療提供者和照護者越來越認識到雷特綜合症治療選項的療效價值。為了進一步鞏固市場地位，Acadia 最近獲得 FDA 批准推出 Daybue Stix，一種無染料、無防腐劑的粉末劑型，提供另一種給藥方式。公司計劃在 2026 年第一季度有限推出 Daybue Stix，並在第二季度擴大到更廣泛的市場，同時保持原有的口服溶液配方。

Acadia 更廣泛的產品管線支持長期願景

該公司的增長軌跡遠不止雷特綜合症產品線。Acadia 的旗艦產品 Nuplazid，專門用於治療帕金森病精神病相關的幻覺和妄想，持續帶來可觀的收入。在 2025 年前九個月，Nuplazid 的銷售額達到 5.057 億美元，比去年同期增長 13%，主要由於用藥量擴大，更多患者獲得處方。

財務預測顯示管理層對公司商業潛力充滿信心。Acadia 預計到 2028 年，Nuplazid 和 Daybue 的合併淨銷售額將達到約 17 億美元，其中 Nuplazid 預計貢獻約 10 億美元，Daybue 約 7 億美元。Nuplazid 在美國的專利保護將持續到 2038 年，提供超過十年的獨占權，避免仿製藥競爭，並支持持續的收入產生。

市場背景與競爭格局

在更廣泛的生技行業中，Acadia 的 Zacks 排名目前為 #3（持有），反映出中等展望。其他生技公司則獲得更強的投資者情緒。Alkermes、Castle Biosciences 和 Immunocore 分別擁有 Zacks 排名 #1（強烈買入）。在過去 60 天內，Alkermes 2026 年的每股盈餘預估從 1.54 美元上升到 1.91 美元，股價在六個月內上漲了 30.6%。Castle Biosciences 表現尤為強勁，股價在過去六個月內飆升 157.8%，同時 2026 年的盈利預測也有所改善。Immunocore 的股價在同期內上漲 1.6%，每股虧損預估縮小。

這些生技公司之間的表現差異凸顯了行業的多樣性，以及監管和商業發展對估值倍數的個別影響。對於 Acadia 來說，歐盟雷特綜合症治療的監管挑戰代表短期內的阻力，可能影響投資者情緒。然而，Daybue 在美國市場的強勁表現和 Nuplazid 的持續增長動能，表明公司在面對歐洲挫折的同時，仍有擴展收入的途徑。

雷特綜合症的治療市場仍處於早期階段，需求尚未充分滿足，全球有數萬個家庭受到影響。除了歐洲監管失望外，Acadia 作為唯一獲得 FDA 批准的治療提供者，擁有在美國市場的先發優勢。公司產品多元化和專利保護的收入來源，為其在國際市場面臨監管挑戰時提供財務韌性，同時在關鍵治療領域保持動能。隨著 Acadia 追求與 EMA 的重新審查策略並擴大 Daybue 的國內市場滲透，該公司在罕見疾病治療領域成為重要玩家的長期前景仍然穩固。