Disc Medicine 在罕見血液疾病方面取得監管里程碑，向 FDA 提交了 Bitopertin 的申請

Disc Medicine 在其藥物開發管線上邁出了重要的一步，公開提交了一份新藥申請（NDA）給美國食品藥品監督管理局（FDA），申請用於治療12歲及以上患者的紅細胞前體血紅素病（erythropoietic protoporphyria, EPP）和X染色體連鎖前體血紅素病。這種罕見的遺傳疾病影響身體產生血紅素的能力，導致嚴重的光敏感性及其他令人衰弱的併發症。

此次監管申請利用了加快審查框架。Disc Medicine 根據FDA的快速批准途徑提交申請，採用前體血紅素IX（protoporphyrin IX）積聚——一個關鍵生物標誌物——的減少作為替代終點。同時，公司也申請了優先審查（Priority Review）資格，這可能會加快監管決策的時間表。

臨床基礎：堅實的試驗數據支持申請

NDA的提交基於全面的臨床證據。Disc Medicine 的申請得到了第二期BEACON和AURORA研究的積極結果的支持，這兩項研究專門設計用來評估bitopertin在EPP患者中的療效和安全性。此外，申請還包含了由羅氏（Roche）最初產生的歷史臨床數據，包括來自多項研究中超過4000名試驗參與者的安全性資料。這個龐大的安全性資料庫增強了監管方面的信心，證明該藥物在廣泛患者群體中的耐受性。

策略合作推動研發進展

Disc Medicine 能夠推進bitopertin的研發，得益於2021年5月與制藥巨頭羅氏建立的關鍵授權協議。在此協議下，Disc Medicine 獲得了該化合物的全球權利，使公司能夠進行進一步的開發並追求商業化。這一合作夥伴關係在利用數十年的製藥研究和臨床經驗方面發揮了重要作用，將這一療法推向更多患有這種令人衰弱的罕見疾病的患者。